キングス・カレッジ・ロンドンの研究チームは、実験段階の経口薬KCL-286がアルツハイマー病のマウスモデルでDNAの切断を修復し炎症を抑えたと報告した。人での有効性はまだ分かっていない。

キングス・カレッジ・ロンドンの科学者らは、もともと脊髄損傷向けに開発された実験段階の薬が、アルツハイマー病のマウスモデルで有望な効果を示したと報告した。KCL-286と呼ばれるこの化合物は、動物においてDNAの切断の修復を助け、炎症を軽減した。研究者らによれば、この二つの過程は病気のごく初期に現れる可能性がある。チームは、この多標的のアプローチは、主にアミロイドベータやタウといったタンパク質の蓄積に焦点を当てる治療とは異なると述べている。

研究者らによると、KCL-286は経口投与が可能な低分子で、体内でのビタミンAの利用に関わるレチノイン酸経路の特定のタンパク質を活性化する。同グループの以前の研究では、神経障害性疼痛に関する研究で、この薬がDNAの二本鎖切断、つまりDNA分子の両方の鎖が切れる損傷の修復を促すことが示されていた。さらにチームは以前、急性の脊髄損傷とアルツハイマー病に共通する分子経路を特定しており、それがこの薬を同病に対して試すきっかけになった。

これらの知見はまだ前臨床段階であり、人でのアルツハイマー病に対する有効性は確立されていないと研究者らは強調している。一方でKCL-286は、安全性と忍容性を調べる第1相のヒト試験をすでに終えており、チームは今後の臨床試験への道のりを短縮しうると述べる。病気の進行を安全に遅らせられるか、患者の転帰を改善できるかを判断するには、さらなる研究とヒトでの試験が必要である。