Des chercheurs du King's College London rapportent qu'un médicament expérimental oral, le KCL-286, a réparé des cassures d'ADN et réduit l'inflammation dans un modèle murin d'Alzheimer. Son efficacité chez l'humain reste inconnue.

Des scientifiques du King's College London rapportent qu'un médicament expérimental, conçu à l'origine pour les lésions de la moelle épinière, a montré des effets encourageants dans un modèle murin de la maladie d'Alzheimer. Le composé, appelé KCL-286, a aidé à réparer des cassures de l'ADN et à réduire l'inflammation chez les animaux, deux processus qui, selon les chercheurs, peuvent apparaître très tôt dans la maladie. L'équipe souligne que cette approche à cibles multiples diffère des traitements axés surtout sur l'accumulation des protéines bêta-amyloïde et tau.

Selon les chercheurs, le KCL-286 est une petite molécule administrable par voie orale qui active une protéine précise de la voie de l'acide rétinoïque, un système lié à la façon dont l'organisme utilise la vitamine A. Des travaux antérieurs du groupe avaient montré que le médicament favorise la réparation des cassures double brin de l'ADN, où les deux brins de la molécule sont rompus, dans des recherches sur la douleur neuropathique. L'équipe avait aussi identifié auparavant des voies moléculaires communes à la lésion médullaire aiguë et à la maladie d'Alzheimer, ce qui l'a conduite à tester le médicament contre cette dernière.

Ces résultats restent précliniques et les chercheurs insistent sur le fait que l'efficacité du médicament contre Alzheimer chez l'humain n'est pas établie. Le KCL-286 a toutefois déjà achevé des essais de phase 1 chez l'humain portant sur la sécurité et la tolérance, ce qui pourrait, selon l'équipe, raccourcir le chemin vers de nouveaux essais cliniques. D'autres études et des essais chez l'humain seront nécessaires pour déterminer s'il peut ralentir en toute sécurité la progression de la maladie ou améliorer l'état des patients.