MIT 연구진은 Nature Biotechnology에서 주사 가능한 지질 나노입자가 살아 있는 쥐의 NK세포를 재프로그래밍해 암과 해로운 T세포를 공격하게 할 수 있다고 보고했지만, 전임상 단계이며 사람에게는 검증되지 않았습니다.

MIT 연구진은 오늘날의 세포 치료제가 요구하는 번거로운 실험실 제조 대신, 주사할 수 있는 나노입자로 체내에서 자연살해(NK) 세포를 재프로그래밍했다고 보고했습니다. Nature Biotechnology에 실리고 MIT 코크 연구소의 다니엘 앤더슨 교수가 교신저자를 맡은 이 연구는 메신저 RNA를 실은 지질 나노입자를 사용합니다. 이 RNA는 NK세포가 키메라 항원 수용체(CAR)를 만들도록 지시하고, 입자 표면의 항체 조각이 입자를 NK세포로 유도합니다. 수용체의 표적은 바꿀 수 있어, 연구진은 B세포의 단백질 CD19와 자가면역 공격을 일으키는 것을 포함한 T세포의 단백질 CD3를 겨냥한 버전을 만들었습니다.

지금까지의 결과는 전적으로 쥐에서 나왔습니다. 연구 요약에 따르면 주사 후 표적 NK세포의 약 80%가 변형되었습니다. 공격적인 흑색종을 가진 쥐에서는 치료받은 다섯 마리 중 세 마리가 완전 관해에 도달했습니다. T세포 림프종을 가진 인간화 쥐에서는 다섯 번 주사한 뒤 종양이 사라졌으며, 연구진은 이를 기존 방식으로 만든 CAR NK세포와 견줄 만한 결과라고 설명합니다. 연구진은 비정상 T세포가 간세포를 공격하는 자가면역 간염에도 이 방법을 시험했고, 요약은 치료가 쥐의 간 손상을 되돌렸다고 전합니다.

이 아이디어가 중요한 이유는 미국 FDA가 일곱 가지를 승인한 CAR-T 세포 치료가 환자의 혈액을 채취해 전문 시설로 보내고, 세포를 변형·증식한 뒤 주입으로 되돌려 줘야 하기 때문입니다. CAR NK 치료제는 아직 승인된 것이 없습니다. NK세포는 조작된 T세포와 달리 서로를 공격하지 않을 것으로 보여 비정상 T세포가 관여하는 질환에 매력적입니다. 그러나 결과는 전임상 단계이고 동물 집단이 작았으며, 사람에서의 안전성, 지속성, 효과는 알려져 있지 않습니다. 사람 대상 시험은 이후 단계이며, 저자들이 그리는 간소화와 비용 절감은 입증된 결과가 아니라 전망에 머뭅니다.