MIT-onderzoekers melden in Nature Biotechnology dat een injecteerbaar lipide-nanodeeltje NK-cellen in levende muizen kan herprogrammeren om kanker en schadelijke T-cellen aan te vallen, maar het werk is preklinisch en nog niet bij mensen getest.

Onderzoekers van MIT melden dat zij natuurlijke killercellen (NK-cellen) in het lichaam hebben herprogrammeerd met een injecteerbaar nanodeeltje, in plaats van de bewerkelijke laboratoriumproductie die huidige celtherapieën vereisen. De studie, gepubliceerd in Nature Biotechnology en geleid door seniorauteur Daniel Anderson van het Koch Institute van MIT, gebruikt lipide-nanodeeltjes met boodschapper-RNA. Dat RNA draagt NK-cellen op een chimere antigeenreceptor (CAR) te bouwen, en antilichaamfragmenten op het oppervlak sturen het deeltje naar NK-cellen. De receptor kan worden omgericht: het team maakte versies gericht op CD19, een eiwit op B-cellen, en CD3, een eiwit op T-cellen, onder meer die welke auto-immuunaanvallen veroorzaken.

De resultaten komen tot nu toe uitsluitend van muizen. Volgens de samenvatting van het onderzoek werd na injectie ongeveer 80 procent van de beoogde NK-cellen aangepast. Bij muizen met een agressief melanoom bereikten drie van de vijf behandelde dieren volledige remissie. Bij gehumaniseerde muizen met T-cellymfoom verdwenen de tumoren na vijf injecties, een uitkomst die het team vergelijkbaar noemt met conventioneel gemaakte CAR-NK-cellen. De onderzoekers testten de aanpak ook tegen auto-immuunhepatitis, waarbij abnormale T-cellen levercellen aanvallen, en volgens de samenvatting herstelde de behandeling de leverschade bij muizen.

Het idee is belangrijk omdat CAR-T-celtherapieën, waarvan de Amerikaanse FDA er zeven heeft goedgekeurd, vereisen dat bloed van de patiënt wordt afgenomen, naar een gespecialiseerd centrum wordt gestuurd, dat de cellen worden aangepast en vermeerderd en dat ze via infuus worden teruggegeven. Er is nog geen CAR-NK-therapie goedgekeurd. NK-cellen zijn aantrekkelijk bij ziekten met abnormale T-cellen omdat ze, anders dan gemanipuleerde T-cellen, elkaar niet zouden moeten aanvallen. Toch zijn de bevindingen preklinisch, waren de diergroepen klein en zijn veiligheid, duurzaamheid en werkzaamheid bij mensen onbekend; onderzoek bij mensen is een latere stap, en de eenvoud en lagere kosten die de auteurs voor ogen hebben blijven een vooruitzicht, geen resultaat.